Theo công bố mới nhất từ tạp chí khoa học khám phá National Geographic, năm 2025 đánh dấu nhiều bước ngoặt lớn của y học thế giới. Bất chấp bối cảnh ngân sách nghiên cứu bị thắt chặt, giới khoa học vẫn tạo nên những kỳ tích từ liệu pháp chỉnh sửa gene cá nhân hóa, thuốc ngừa HIV tiêm 6 tháng mỗi lần đến những phát hiện mới về vaccine. Những đột phá này không chỉ mang lại hy vọng mà còn đang định hình lại hoàn toàn nền tảng chăm sóc sức khỏe nhân loại.
Dưới đây là 8 thành tựu y học nổi bật nhất năm nay:
Điều trị mãn kinh không dùng hormone
Hơn 80% phụ nữ trải qua các triệu chứng khó chịu như bốc hỏa và đổ mồ hôi đêm khi bước sang giai đoạn mãn kinh. Nhiều trường hợp, những triệu chứng này diễn ra nghiêm trọng, ảnh hưởng đến cuộc sống hàng ngày. Liệu pháp hormone vẫn là phương pháp điều trị hiệu quả nhất nhưng nhiều phụ nữ không thể sử dụng, đặc biệt nếu từng mắc ung thư vú hoặc ung thư tử cung, huyết khối tĩnh mạch sâu hoặc các bệnh lý khác.
Sự ra đời của hai phương pháp điều trị không chứa hormone mới đã cứu cánh cho những phụ nữ mắc các cơn bốc hỏa từ trung bình đến nặng mà trước đây không có lựa chọn thay thế. Thuốc Lynkuet (elinzanetant) vừa được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) chấp thuận trong năm nay. Loại thuốc mới này sẽ bổ sung vào lựa chọn điều trị, vốn đã có Veozah (fezolinetant) được cấp phép từ hai năm trước.
Các viên thuốc uống hàng ngày trên hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu vào các tế bào thần kinh điều chỉnh nhiệt độ nằm trong vùng dưới đồi (hypothalamus) của não bộ. Cơ chế này được áp dụng sau khi các nhà khoa học phát hiện ra rằng chúng rất nhạy cảm và dễ bị ảnh hưởng bởi sự dao động thất thường của estrogen trong thời kỳ mãn kinh.
Ảnh minh họa: UCSF
Bước tiến của y học tái tạo
Giấc mơ tái tạo bộ phận cơ thể người đang dần hiện thực hóa. Từ cơ chế mọc lại chi của kỳ nhông, các nhà khoa học đã tìm ra enzyme kiểm soát nồng độ axit retinoic và gene quy định sự phát triển của chi. Phát hiện này là bản thiết kế sơ bộ để tái tạo chi cho người trong tương lai.
Đặc biệt, lần đầu tiên các nhà nghiên cứu đã cấy ghép thành công miếng dán tim từ tế bào gốc lên khỉ để tăng cường sức mạnh cơ tim. Ngoài ra, mô niệu quản (ống dẫn nước tiểu) cũng đã được tạo ra thành công từ tế bào gốc, hoàn thiện thêm mảnh ghép cho việc tái tạo hệ tiết niệu.
Tự xét nghiệm bệnh lây qua đường tình dục (STI) tại nhà
Hàng năm, hơn hai triệu người Mỹ được chẩn đoán mắc các bệnh lây truyền qua đường tình dục (STI) nhưng nhiều người khác mắc bệnh mà không hay biết. Việc chậm trễ phát hiện và điều trị sẽ dẫn đến các hậu quả sức khỏe nghiêm trọng như vô sinh, đau vùng chậu mãn tính, đồng thời khiến dịch bệnh tiếp tục lây lan trong cộng đồng.
Trong năm nay, phương pháp phát hiện một số bệnh STI phổ biến có những cải tiến vượt bậc. Trước đây, để sàng lọc virus papilloma ở người (HPV), một STI có thể dẫn đến ung thư cổ tử cung, phụ nữ thường phải đến phòng khám để được nhân viên y tế trực tiếp lấy mẫu bằng tăm bông, thường được thực hiện cùng lúc với xét nghiệm Pap.
Sự ra đời của công cụ mới mang tên Teal Wand đã thay đổi quy trình này. Phụ nữ giờ đây có thể tự lấy mẫu các tế bào âm đạo tại nhà. Chỉ cần thực hiện một buổi thăm khám ảo ngắn để lấy đơn thuốc, họ có thể tự lấy mẫu và gửi đến phòng thí nghiệm để phân tích. Các chuyên gia tin rằng việc trao quyền tự lấy mẫu này sẽ giúp tăng cường đáng kể tỷ lệ phụ nữ tham gia sàng lọc ung thư cổ tử cung.
Một lựa chọn xét nghiệm tại nhà khác là Visby test, cũng ra mắt trong năm nay và không yêu cầu phải có đơn thuốc. Thiết bị này dùng để sàng lọc bệnh lậu, chlamydia và trichomoniasis. Người dùng chỉ cần thu thập mẫu tế bào và đưa vào một thiết bị xét nghiệm nhỏ, thiết bị sẽ hiển thị kết quả trong vòng 30 phút trên ứng dụng di động của sản phẩm.
Kỷ nguyên chỉnh sửa gene "cá nhân hóa"
Công cụ chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9, phát minh từng đoạt giải Nobel năm 2020, đã tạo ra một cuộc cách mạng trong điều trị nhiều bệnh lý. Năm nay, các bác sĩ tại Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia đưa ứng dụng công nghệ này lên tầm cao mới khi thiết kế thành công gene tùy chỉnh dành riêng cho một bé sơ sinh mắc rối loạn chuyển hóa di truyền hiếm gặp và đe dọa tính mạng.
KJ Muldoon, hiện 9,5 tháng tuổi, là một trong số hiếm hoi những đứa trẻ mắc chứng thiếu hụt CPS1, một rối loạn di truyền cực đoan với tỷ lệ 1 trên 1,3 triệu trẻ sơ sinh, khiến cơ thể tích tụ amoniac độc hại tàn phá não bộ. Trước tiên lượng u ám, các bác sĩ đã thực hiện một nước đi táo bạo chưa từng có tiền lệ là tạo ra một liệu pháp chỉnh sửa gene được "may đo" độc bản cho duy nhất một bệnh nhân. Sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa cơ sở (base editing) kết hợp với công cụ CRISPR - hoạt động như một hệ thống "GPS phân tử" - các nhà khoa học đã tìm đến và sửa chữa chính xác "lỗi chính tả" trong DNA tế bào gan của KJ.
Thành công của ca điều trị này, được công bố trên tạp chí New England Journal of Medicine hồi tháng 5, không chỉ dừng lại ở việc bé KJ tăng cân và giảm thuốc thải độc. Nó đánh dấu một kỷ lục về tốc độ khi quy trình từ phòng lab đến giường bệnh chỉ diễn ra trong vài tháng- một tốc độ được các chuyên gia đánh giá là "siêu tưởng" trong ngành dược phẩm.
Tiến sĩ Peter Marks, cựu quan chức FDA, nhận định ý nghĩa của ca bệnh này vượt xa sự sống của một cá nhân. Với khoảng 30 triệu người Mỹ đang sống chung với hơn 7.000 bệnh di truyền hiếm gặp, mô hình điều trị của KJ mở ra kỷ nguyên "thuốc cho một người" (N-of-1 therapy), thách thức tư duy thương mại truyền thống vốn chỉ tập trung vào các loại thuốc bán đại trà. Hiện chưa rõ chi phí của loại thuốc này.
Thuốc dự phòng HIV tiêm 2 lần mỗi năm
Tháng 6, FDA phê duyệt Yeztugo (lenacapavir) của hãng Gilead Sciences, là bước ngoặt trong cuộc chiến chống HIV/AIDS.
Thay vì uống thuốc hàng ngày, người dùng chỉ cần tiêm 2 mũi mỗi năm để đạt hiệu quả dự phòng gần 100%. Lenacapavir hoạt động bằng cách phá vỡ lớp vỏ bảo vệ (capsid) của virus, ngăn chúng nhân lên. Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đánh giá đây là công cụ đắc lực giúp xóa bỏ rào cản tâm lý và sự kỳ thị, đặc biệt với nhóm nguy cơ cao.
Tác dụng kép của vaccine: Ngừa bệnh mạn tính
Nghiên cứu mới cho thấy vaccine không chỉ chống virus mà còn mang lại lợi ích bất ngờ. Người tiêm vaccine ngừa bệnh zona giảm được 16% nguy cơ đột quỵ và 18% nguy cơ đau tim. Thậm chí, mũi tiêm này còn giúp giảm 1/3 nguy cơ mắc sa sút trí tuệ.
Ngoài ra, bệnh nhân ung thư tiêm vaccine Covid-19 có phản ứng tốt hơn với thuốc điều trị. Giới khoa học nhận định, việc kích hoạt hệ miễn dịch qua vaccine có thể giúp cơ thể chống lại các virus tiềm ẩn gây hại lâu dài cho não bộ và tim mạch.
Chặn đứng ung thư tuyến tụy từ sớm
Ung thư tuyến tụy là "sát thủ thầm lặng" với tỷ lệ tử vong rất cao. Tuy nhiên, các nhà khoa học vừa phát hiện ra việc ức chế protein FGFR2 có thể ngăn chặn tế bào ung thư hình thành ngay từ giai đoạn đầu. Vì thuốc ức chế protein này đã có sẵn, các thử nghiệm lâm sàng trên nhóm người nguy cơ cao (như có tiền sử gia đình) sẽ sớm được tiến hành. Đây là hy vọng lớn để thay đổi cục diện của căn bệnh nan y này.
Hoàn thiện "Bản đồ sinh học" cơ thể người
Tại Anh, dự án ngân hàng sinh học (Biobank) hoàn tất việc thu thập dữ liệu khổng lồ từ 100.000 tình nguyện viên, bao gồm hơn một tỷ hình ảnh quét MRI, siêu âm và mẫu gene. Dữ liệu này tạo nên một tấm bản đồ chi tiết chưa từng có về cơ thể người. Các nhà khoa học sẽ theo dõi sự thay đổi của những người này trong 7 năm tới. Kết quả bước đầu đã chỉ ra mối liên hệ mật thiết: bảo vệ tim mạch chính là cách tốt nhất để bảo vệ não bộ khỏi sa sút trí tuệ.
Bình Minh (Theo National Geographic)